Ученые из Кливлендской клиники опубликовали обнадеживающие результаты первого этапа клинического исследования экспериментальной терапии CTX310 для снижения холестерина.
Пациентам один раз вводили препарат через внутривенную капельницу, и он отредактировал ДНК клеток печени. «Генетические ножницы» CRISPR-Cas9 отключили ген ANGPTL3, который кодирует белок-регулятор жиров в крови. После этого организм начинает поддерживать более низкий уровень холестерина и триглицеридов, и для этого не нужны повторные введения.
Через год у четырех участников, получивших максимальную дозу терапии, уровень LDL — того самого «плохого» холестерина — оставался в среднем на 52,5% ниже исходного, а триглицеридов — на 47,8% ниже.